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基因疗法为家族病带来希望
本报讯记者廖怀凌报道：本版昨天报道广州开展全球首例基因治疗致死性肌营养不良症的消息，引起广大病人和医学专家的关注，不少病患家庭纷纷致电了解基因治疗安全性并踊跃报名参加。中山大学校长黄达人对该项探索性科研的顺利开展表示祝贺。
众患病家族报名基因治疗
一个外地患者的家属昨天在看到报道后，致电中山一院神经科张成教授，报名接受基因治疗期待改变孩子的命运。中山一院现有100多例治疗中的肌营养不良症患儿，大量有家族史的家属要经历患儿病情进行性恶化和20多岁时病死的打击。
据介绍，假肥大型肌营养不良症（DMD）是最常见的遗传性神经肌肉疾病，女性为致病基因的携带者，但不会发病。她们生下的男孩有50%的发病概率，全国目前约有10万病人。汕头一个家系，因为奶奶携带了致病基因，遗传给两个女儿，第三代生下的三个儿子均发病，其中一人在30岁已经死亡，第三代女儿生下第四代的男孩中，也有一名患者，目前该家族也积极报名参加基因治疗。
为帕金森等带来治疗希望
中山大学副校长颜光美接受本报采访指出，基因治疗并根治肌营养不良症，目前全球都没有成功的先例，没有经验可循。患儿虽然通过了移植关，但在出院前还有可能遭遇其他临床风险，所以现在还不能说该治疗已经取得成功。真正的疗效评价，要等待将来组织全国专家论证。
颜光美说，这项治疗一旦取得成功，其临床意义不仅局限于肌营养不良症本身，还可辐射到其他疾病，如
帕金森病、家族性肌
萎缩侧索硬化等目前全球都没有有效根治方法的常见的神经系统疾病。
伦理委员会论证方案安全
不少病人家属关心基因治疗的安全性问题，记者采访了解到，该治疗方案去年已经上报广东省卫生厅，并在中山一院、中山二院分别召开伦理委员会进行讨论。伦理委员会专家包括律师、人大代表、中山大学伦理研究所所长、医院行政干部、医疗专家等。
伦理委员会经过讨论认为，目前肌营养不良症没有其他的有效治疗方法，只有通过干细胞移植的基因治疗才有望存活。基于有关基础研究，在病人家属强烈要求、找到合适供者、基因配型相合、保证干细胞来源安全的前提下，伦理委员会同意开展基因治疗。同时建议该疗法开展前医患双方要签《知情同意书》，医院有责任将风险、可能发生的各种意外告之。 图：动物实验证实，基因治疗后的患病小鼠寿命延长，运动能力提高 廖怀凌／摄
（侯颖／编制）
