美实验证明基因疗法可治
肌营养不良症 发布时间：2002-09-23
美国医学专家的最新动物实验显示，基因疗法不仅可预防，而且还能治疗
肌营养不良症。他们在研究中发现，即使是病情进入晚期的实验鼠，在接受基
因疗法后，也能部分恢复已丧失的正常肌肉功能。
肌营养不良症有不同类型，其中“杜氏肌营养不良症”较为常见和致命，目
前尚无有效疗法。据统计，全球平均每３５００个新生男婴中就有一人罹患此
病，患者３到４岁时就会因肌肉
无力或萎缩而不便行走，１２岁以后只能在轮椅
上生活，一般到２０多岁就会死亡。
分子生物学研究表明，Ｘ染色体上一个名为“抗肌营养不良蛋白”基因出现
缺失或变异，是杜氏肌营养不良症的主要致病原因。科学家们因此提出，利用基
因疗法原理，在患者体内引入正常的“抗肌营养不良蛋白”基因，也许可以防治
杜氏肌营养不良症。
过去，正常版本的“抗肌营养不良蛋白”基因，通常以基因工程改造后的腺
病毒为载体，输入动物体内。但早先的研究发现，虽然该办法对年幼的新生病鼠
有效，但已表现出肌营养不良症症状的年长实验鼠，往往会对腺病毒载体产生强
烈的免疫反应，甚至摧毁“抗肌营养不良蛋白”基因，使治疗难以进行。另外，
由于这种基因个头较大，如何将整个基因输送入动物体内，并使其停留于特定的
肌肉部位，也是一直没有得到很好解决的难题。
华盛顿大学医学院张伯伦教授领导的小组在新一期网络版美国《全国科学院
学报》上报告说，他们开发出了一种精简的腺病毒载体，可以有效克服以上障
碍。这种病毒载体不仅不会引发实验鼠产生免疫反应，而且能够将完整长度的正
常“抗肌营养不良蛋白”基因分别输送至年幼和年长病鼠的基因缺损或变异部
位。利用这种手段，研究人员成功地使一些肌肉严重受损的晚期病鼠部分恢复了
正常肌肉功能。
张伯伦教授指出，他们的实验结果表明，通过替换缺损或变异的“抗肌营养
不良蛋白”基因，即使是一些年老动物的病情也可以得到逆转。这为下一步进行
类似的人体临床实验提供了依据。
