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镰状细胞贫血病的基因治疗

时间 : 2009-12-02 22:47:01 来源:family.fh21.com.cn

[摘要]

  贫血病是由单一变异基因引发的全球流行疾病之一,患者的红细胞中含有反常的血红蛋白,形状变成镰状,使其不能有效地携带氧气,并会阻塞细小的血管,因此患者会出现疼痛、器官损伤和中风的症状。这种基因紊乱的疾病常见于非洲和印度、地中海以及中东地区。目前一般采用输血的方法来控制患者的病情,唯一能够使患者痊愈的治疗方法是为病人移植健康的干细胞,干细胞是一种“空板”细胞,能够生成正常的红细胞。不过只有极少一部分患者能找到相匹配的捐献者。
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