利用iPS技术研究家族性植物神经功能不全症新进展 >>干细胞科研进展>>干细胞>>中国干

时间 : 2009-11-30 09:09:40 来源：www.cscin.com

[摘要]

家族性植物神经功能不全症（FD）源于一个基因突变，该病会对控制触觉、血压和流泪等功能的神经元产生影响。症状一般发端于生命早期，有时甚至从一出生就会发病，主要表现为肌肉缺乏张力和反射控制，从而产生疼痛、血

家族性植物神经功能不全症（FD）源于一个基因突变，该病会对控制触觉、血压和流泪等功能的神经元产生影响。症状一般发端于生命早期，有时甚至从一出生就会发病，主要表现为肌肉缺乏张力和反射控制，从而产生疼痛、血压升高和呼吸困难等问题。目前，科学家们一直无法建立这种疾病的动物模型。
　　美国斯隆―凯特林研究所的研究人员从FD患者身上获取皮肤细胞，然后利用病毒将4个基因插入这些细胞中，从而创建出iPS细胞系。这些重组细胞的行为类似于胚胎干细胞，也能转化成所有类型的细胞。接着，研究人员将那些未分化的细胞诱导为特定的细胞类型，如神经嵴细胞（它能产生受FD影响的神经元）。FD患者有一个基因突变，该基因对一种称为IKAP的蛋白进行编码，基因突变导致基因被转译成蛋白时部分基因序列被跳过。为了了解这种疾病的更多信息，研究人员检视了不同细胞类型中的正常和突变蛋白。研究人员预计这些神经细胞将会拥有更多的异常蛋白。但事实上，他们发现错误的转译在各种不同细胞中发生的几率是同等的。不过，正常IKAP的水平在神经细胞中要低得多，这也许是疾病为何攻击这些细胞的原因。
　　该研究小组还发现，这些细胞在分化成神经元的能力上是具有缺陷的，其并不像培养皿中的正常细胞一样容易迁移。研究人员利用此种差异来衡量3种药物的疗效，这几种药已被提议作为治疗FD的候选药物，其中一种药物就是激动素（kinetin）。激动素是一种天然植物激素，通常用作抗皱治疗化妆品。研究人员表示，激动素可几乎完全扭转剪接缺陷，进一步的治疗还可扭转分化缺陷，但不能影响细胞的迁移能力。
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